2021 年 7 月，全球领先的 AI 药物研发公司晶泰科技与专注于靶向 RNA 小分子药物发现的生物技术公司溪砾科技达成战略合作，共同开发基于 DEL 和 AI 技术的靶向 RNA 小分子药物发现平台。
近年来，靶向 RNA 的小分子药物研发技术因在“不可成药”靶点研究方面的独到优势及广阔的开发空间而颇受制药企业关注。蛋白质是由信使 RNA（mRNA）翻译后完成表达的，阻断 mRNA 能有效抑制相关蛋白的合成，克服 “不可成药” 蛋白质的药物研发难点，治疗相关疾病。非编码 RNA 广泛参与基因的表达和调控，与人类各种重大疾病和罕见病的发生密切相关。当前，人类已发现的 20000 种蛋白质中仅有约 15% 能作为小分子药物治疗的靶标。相对于蛋白靶点，RNA 的靶点在理论上有十多万，具有更广阔的药物开发空间，为靶向大部分人类基因组提供新机会。
DNA 编码化合物库（DNA Encoded Library, DEL）作为一种全新的骨架化合物发现方法，在过去几年间取得了巨大发展，受到国内外大型制药企业及投资机构的青睐，被誉为创新药物的“种子库”。晶泰科技基于 AI 技术构建的 DEL 平台，在分子库的构建、可靠结构的获取及结构可靠性验证方面都有独到的优势，能实现对蛋白和 RNA 靶点的苗头化合物筛选和发现，并结合高精度计算化学方法得到优化后的先导化合物分子。
溪砾科技及其核心技术团队专注于 RNA 空间结构的计算，通过算法和大规模测序将 RNA 的结构数字化，再通过小分子靶向 RNA 结构中的活性位点，实现对蛋白层面 “不可成药” 靶点的激活。双方的此次合作，是前沿技术的强强联合，将共同打造 “基于 DEL 技术的靶向 RNA 小分子药物发现平台”，在靶向 RNA 的药物发现领域实现新突破，并将此平台、技术及经验应用到更广阔的靶点类型和疾病领域。
晶泰科技联合创始人，CEO马健博士表示：晶泰科技是专注于药物早期研发的 AI 药物研发公司，在药物发现领域不断开发、整合新的技术并拓展解决方案，以期能够多元化、全方位地为制药工业提供效率更高、成本更低的药物早期研发策略和方法。在蛋白靶点相对有限，研发难度逐年提升的大环境下，无论是晶泰科技基于 AI 技术的 DEL 药物筛选技术，还是溪砾科技靶向 RNA 的药物筛选技术，都对新药研发的未来有很高的价值。因此，此次双方形成战略合作，“强强联合”，必将为新药研发的下一步发展注入强大的新动能。
溪砾科技联合创始人，董事长李阳博士表示：RNA 制药领域近年来在理论及应用层面取得一系列突破，NGS 技术的超摩尔定律发展使 RNA 作为新型小分子靶点相较于传统蛋白靶点有着高通量的优势。溪砾科技以 RNA 的结构计算切入 RNA 药物研发领域，此次联手晶泰科技的 DEL 高通量筛选技术，双方将产生海量数据使 AI 模型训练成为可能，我们非常期待战略合作不断加深。
关于溪砾科技
溪砾科技（ReviR Therapeutics）是一家以人工智能算法和基因技术驱动的创新药物研发公司，专注 RNA 空间结构计算，打造 voyageRTM AI平台开发靶向 RNA 的小分子药物，解决肿瘤和罕见病等长期未被满足的临床需求。溪砾科技于2021年创立于硅谷和深圳，核心团队来自于跨国医药企业及世界著名医学研究中心，在基因泰克、吉利德、艾伯维、 23andMe 及 Invitae 从事药物研发、计算化学和计算生物学工作近 20 年。
