北京、深圳，2026年10月15日——晶泰科技（2228.HK）近日宣布，其首个小干扰RNA（siRNA）项目从立项到确认临床前候选分子（PCC）仅用时9个月。该分子拟用于IgA肾病治疗，依托Kodexia™平台开发，其临床前沉默活性、长效性及安全性表现支持其具备同类最佳（Best-in-Class，BIC）潜力。

IgA肾病是一种可能导致肾功能持续受损的慢性肾脏疾病。siRNA通过促进特定信使RNA（mRNA）降解，减少相关蛋白的产生，为干预疾病相关通路提供一种治疗策略。

面对靶点mRNA长度有限、同靶点研发及专利布局密集等挑战，团队借助AI发现新的活性靶区，协同设计序列与化学修饰，对首轮AI设计的分子开展多轮实验筛选与验证，最终确认候选分子。

体外评价显示，该候选分子具有亚纳摩尔级沉默活性，与同靶点临床阶段参照分子相比，其半数抑制浓度（IC50）降低数十倍。在非人灵长类动物平行对照研究中，其药效活性与作用持续时间均优于参照分子，单次给药后在数月观察期内持续维持高水平靶蛋白抑制。毒理试验中观察到的较低毒性，与药效数据共同支持了候选分子的确认。根据现阶段知识产权评估，该分子在已评估范围内具备自由实施空间。

Kodexia™融合生成式AI、第一性原理计算、实验数据与自动化实验，将分子设计、专利筛查和实验验证衔接，支持项目在9个月内完成PCC分子确认。平台根据序列特点推荐修饰方案，综合活性、长效性与安全性多目标优化，并将自由实施（FTO）筛查前置，尽早识别专利限制。

其分子设计效率较传统研发模式提升近3倍，首轮体内验证命中率超过50%。自动化与高通量实验体系每周可开展数百项体外实验与数十项体内实验，支持候选方案并行评价，并将结果反馈至模型。此次项目中，模型预测的分子活性排序在体内实验中得到验证，为候选优先级判断提供了支持。

平台同时探索双靶点siRNA的一体化设计及多路径递送，为多通路干预和肝外递送研发积累技术储备。

晶泰科技表示，此次候选分子的确认是Kodexia™平台从计算设计走向实验验证的一项阶段性进展。公司将持续推进候选分子的后续研究，并与全球合作伙伴共同推动创新siRNA疗法的开发与转化。